肌無力是一種自體免疫疾病，病友體內應該用來抵禦外侮的免疫系統製造出不正常抗體來攻擊自己的肌肉，導致肌肉無法正常運作，出現肌肉無力現象。台灣神經免疫醫學會理事長、新光醫院副院長葉建宏指出，台灣多數患者一開始為「眼肌型肌無力」，會出現明顯的眼皮下垂、大小眼、複視或視力模糊等症狀。約五至八成病友會在二至三年內進展為「全身型」重症肌無力，出現口齒不清、咀嚼無力、吞嚥困難、抬頭困難、四肢無力等症狀，嚴重者影響呼吸肌肉，造成呼吸困難。

早期肌無力症致死率相當高，雖然後來治療藥物大力丸（乙醯膽鹼�抑制劑）問世，也只能將死亡率降至七成。不過，隨著類固醇治療、胸腺切除手術，以及血漿置換（洗血）、血漿移除（換血）等治療方法問世，肌無力症死亡率降到個位數、不到三%。

葉建宏理事長指出，現在的肌無力未必是「重症」，但仍是「難症」。第一難就是患者症狀容易和其他疾病混淆，即時診斷相對困難；第二難則是疾病帶來的生活難，包括失能、失志焦慮、失勞（無法正常上班或需常請假）等。

病友出現大小眼、複視時，通常會先找眼科醫師；吞嚥出現障礙，也可能先從耳鼻喉科開始；甚至身體使不上力，第一個會先聯想到的是復健科，以致病友大多是由其他專科轉介而來。約八成患者透過現行治療獲得相對可接受的生活方式，但當中的部分治療如口服類固醇，病友耐受性不佳或容易出現副作用，讓病友難以接受，也影響生活品質。此外，也有五%病友可能急性惡化。

葉建宏理事長指出，過去十年來科技進展，生物製劑就有三類新治療武器問世，一是標靶藥物，直接讓病人失控的免疫瞬間「重開機」，另外一類則是直接快速清除血液中的異常抗體，讓患者可以不必再接受侵襲性很高的洗血治療，也能在急性惡化中、快速緩解。還有一類屬於補體抑制劑，鎖定末端抗體攻擊位置，就像是在肌肉上面塗上一層保護膜，阻斷攻擊複合物形成，避免損傷肌肉細胞，幫助病友快速且長期穩定病情，從而達到長期緩解的目標。

這三大類藥物目前在國外，尤其是歐洲，基本上政府已有提供特殊個案給付。